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 一、日本（“優(yōu)先審查”）。建議利用申請(qǐng)前咨詢、事前評(píng)價(jià)咨詢程序、藥品優(yōu)先審查品種對(duì)應(yīng)性咨詢。

（一）罕見(jiàn)病用藥（由厚生勞動(dòng)省認(rèn)定）。日本的定義：①對(duì)象適應(yīng)患者人數(shù)在日本不到5萬(wàn)人；②無(wú)可替代的適宜藥品或治療方法；③有效性或安全性優(yōu)于現(xiàn)存藥品。若申請(qǐng)優(yōu)先審查，在注冊(cè)申請(qǐng)書備注欄注明“x年x月x日被認(rèn)定為罕見(jiàn)病用藥品”并向獨(dú)立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（以下簡(jiǎn)稱“綜合機(jī)構(gòu)”）申請(qǐng)。

（二）除罕見(jiàn)病用藥之外的新藥：見(jiàn)綜合機(jī)構(gòu)發(fā)布、2011.10.01開(kāi)始實(shí)施的藥食審查發(fā)0901第1號(hào)文。

 1.優(yōu)先審查

 ⑴非罕見(jiàn)病用藥的新藥是否適用于優(yōu)先審查的考慮：①對(duì)象疾病的嚴(yán)重性：a.對(duì)生命有重大影響（致死）；b.疾病發(fā)展不可逆，對(duì)日常生活有顯zhu影響；c.其他。②臨床獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估：a.以往無(wú)治療、預(yù)防或診斷方法；b.基于有效性、安全性和患者生活質(zhì)量，從醫(yī)療角度來(lái)看優(yōu)于以往的治療、預(yù)防或診斷方法。綜合評(píng)價(jià)①和②。

 ⑵注冊(cè)申請(qǐng)：①在注冊(cè)申請(qǐng)書備注欄注明“鑒于其他理由申請(qǐng)優(yōu)先審查”并附理由；②若綜合機(jī)構(gòu)已實(shí)施針對(duì)藥品優(yōu)先審查品種的對(duì)應(yīng)性咨詢，應(yīng)在備注欄注明并在申請(qǐng)書后附綜合機(jī)構(gòu)出具的評(píng)價(jià)報(bào)告書。在注冊(cè)申請(qǐng)之后才形成評(píng)價(jià)報(bào)告的，不必附加報(bào)告。

 ⑶流程：①申請(qǐng)人提出申請(qǐng)→綜合機(jī)構(gòu)聽(tīng)取專家意見(jiàn)并整理關(guān)于是否適宜的意見(jiàn)→報(bào)告厚生勞動(dòng)省→厚生勞動(dòng)省醫(yī)藥食品局審查管理課（以下簡(jiǎn)稱“審查管理課”）決定是否適用。若已通過(guò)優(yōu)先審查品種對(duì)應(yīng)性咨詢判定了優(yōu)先審查的適用性并且無(wú)特殊變化，會(huì)基于該評(píng)價(jià)來(lái)判斷，并將整理的意見(jiàn)報(bào)告厚生勞動(dòng)省，由審查管理課判定是否優(yōu)先審查并通知申請(qǐng)人、綜合機(jī)構(gòu)、藥事和食品衛(wèi)生審議會(huì)的主管部會(huì)。②在可能的范圍內(nèi)將審查的各階段順序優(yōu)先。③獲批時(shí)公開(kāi)信息。

 ⑷有多個(gè)適應(yīng)癥的申請(qǐng)：優(yōu)先審查對(duì)象適應(yīng)癥和之外的適應(yīng)癥應(yīng)分別申請(qǐng)，分別做注冊(cè)申請(qǐng)書和申請(qǐng)資料。共通的資料可以只附在優(yōu)先審查對(duì)象適應(yīng)癥的申請(qǐng)書之后。在各自申請(qǐng)書的備注欄注明其他適應(yīng)癥。

 2.優(yōu)先試驗(yàn)咨詢

 ⑴考慮：可進(jìn)行優(yōu)先試驗(yàn)咨詢的藥品，以藥事法第14條第7項(xiàng)和本通知第1中1的規(guī)定為準(zhǔn)?；诳赏贫ㄔ卺t(yī)療上受益的數(shù)據(jù)（原則上應(yīng)有截至IIb期的試驗(yàn)結(jié)果）推定是否適用優(yōu)先審查。

 ⑵流程：申請(qǐng)人提出申請(qǐng)（已被認(rèn)定為罕見(jiàn)病藥品則不必）→綜合機(jī)構(gòu)聽(tīng)取專家意見(jiàn)并決定是否適宜→將結(jié)果通知申請(qǐng)人并報(bào)告厚生勞動(dòng)省。審查管理課同時(shí)告知藥事和食品衛(wèi)生審議會(huì)的主管部會(huì)→綜合機(jī)構(gòu)在可能的范圍內(nèi)優(yōu)先咨詢。優(yōu)先試驗(yàn)咨詢的具體方式參考《關(guān)于獨(dú)立行政法人藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)實(shí)施得當(dāng)面建議、證明確認(rèn)調(diào)查等的實(shí)施要點(diǎn)等》。

 二、中國(guó)

 現(xiàn)行《藥品注冊(cè)管理辦法》和2009.01.09實(shí)施的《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》?？傇瓌t：早期介入、優(yōu)先審評(píng)、多渠道溝通交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料。范圍：（一）未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；（二）未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)API及其制劑、生物制品；（三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見(jiàn)病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢(shì)的新藥；（四）治療尚無(wú)有效治療手段疾病的新藥。（一）和（二）可在交CTA時(shí)提出特殊審批申請(qǐng)，CDE在5個(gè)工作日內(nèi)確認(rèn)申請(qǐng)資料。（三）和（四）在報(bào)生產(chǎn)時(shí)才能提出特殊審批申請(qǐng)，CDE在20日內(nèi)組織專家會(huì)議審查，確定是否進(jìn)入特殊審批。

 特殊審批時(shí)可對(duì)下列情形補(bǔ)充新的技術(shù)資料：

 1.新發(fā)現(xiàn)的重大安全性信息；

 2.根據(jù)審評(píng)會(huì)議要求準(zhǔn)備的資料；

 3.溝通要求：⑴CDE應(yīng)與申請(qǐng)人共同討論。屬（一）和（二）且同種藥物尚未獲準(zhǔn)實(shí)行特殊審批的，申請(qǐng)人在獲得基本的臨床前藥學(xué)研究、安全性和有效性數(shù)據(jù)后，可在報(bào)CTA前就特殊審批的申請(qǐng)和重要技術(shù)問(wèn)題向CDE提出溝通交流申請(qǐng)。⑵完成某一階段臨床試驗(yàn)及總結(jié)評(píng)估后，可就下列問(wèn)題向CDE提出溝通交流申請(qǐng)：①重大安全性問(wèn)題；②臨床試驗(yàn)方案；③階段性臨床試驗(yàn)結(jié)果總結(jié)與評(píng)價(jià)。⑶若臨床試驗(yàn)中需修訂臨床試驗(yàn)方案、適應(yīng)癥及規(guī)格調(diào)整等重大變更，可在完成對(duì)藥品安全性、有效性和質(zhì)量可控性影響的評(píng)估后提出溝通交流申請(qǐng)。

 CDE在2009.03.02出臺(tái)的《特殊審批品種單獨(dú)立卷資料撰寫指導(dǎo)建議》：撰寫資料的基本原則：①產(chǎn)品基本情況及目標(biāo)特征②；適應(yīng)癥（或用途）情況；③已完成的研究；④本次申請(qǐng)目的及支持信息；⑤風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃和實(shí)施方案。包括：資料綜述、擬開(kāi)展的臨床試驗(yàn)方案或已完成的臨床試驗(yàn)綜述、結(jié)合已完成的試驗(yàn)（臨床前和臨床）評(píng)價(jià)安全性和有效性、已完成的藥學(xué)研究資料綜述、其他主要研究?jī)?nèi)容綜述、申請(qǐng)是否有足夠的風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃和實(shí)施方案、總結(jié)和討論。

 ⑴綜述資料：申請(qǐng)藥物的治療目的、對(duì)象適應(yīng)癥的特點(diǎn)、流行病學(xué)數(shù)據(jù)、嚴(yán)重程度、是否有治療手段、臨床現(xiàn)狀等。

 ⑵分別對(duì)臨床試驗(yàn)方案和臨床試驗(yàn)結(jié)果綜述的撰寫提出了要求。

 ⑶強(qiáng)調(diào)風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃就是結(jié)合對(duì)研發(fā)產(chǎn)品的認(rèn)識(shí)，將管理措施和手段有針對(duì)性地應(yīng)用于產(chǎn)品的研發(fā)過(guò)程。①安全性問(wèn)題摘要。常規(guī)風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃應(yīng)包括：a.研究中對(duì)可疑ADR內(nèi)部的評(píng)估和報(bào)告系統(tǒng)；b.準(zhǔn)備給管理部門的報(bào)告：包括ADR快速報(bào)告和定期安全性更新報(bào)告PSURs。②附加的風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃：a.前期研究已發(fā)現(xiàn)（或預(yù)計(jì)可能發(fā)生、或需關(guān)注）的安全性問(wèn)題；b.由申辦者監(jiān)測(cè)安全性問(wèn)題和計(jì)劃的措施；c.評(píng)價(jià)和報(bào)告的重大事件。建議在風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃中包括研究、評(píng)價(jià)、控制/報(bào)告重大安全性結(jié)果的事件。

 CDE在2009.03.02出臺(tái)的《特殊審批品種溝通交流工作機(jī)制實(shí)施細(xì)則》：申請(qǐng)人填寫《新藥注冊(cè)特殊審批溝通交流申請(qǐng)表》，提交擬討論的問(wèn)題及相關(guān)資料等→CDE收到申請(qǐng)表后3個(gè)工作日轉(zhuǎn)至所在審評(píng)部門的主審人，主審人組織相關(guān)人員進(jìn)行審核，15個(gè)工作日內(nèi)確定是否同意溝通交流及溝通交流的問(wèn)題，給申請(qǐng)人《溝通交流申請(qǐng)回復(fù)單》→經(jīng)審核同意進(jìn)行溝通交流的：對(duì)已獲準(zhǔn)實(shí)行特殊審批的，CDE應(yīng)在1個(gè)月內(nèi)與申請(qǐng)人溝通；對(duì)符合規(guī)定第十一條的，CDE應(yīng)在3個(gè)月內(nèi)與申請(qǐng)人溝通。溝通交流會(huì)由CDE主審人主持，一般不宜超過(guò)90分鐘→會(huì)議紀(jì)要撰寫人需在20個(gè)工作日內(nèi)完成溝通交流會(huì)會(huì)議紀(jì)要（需雙方簽字并納入該品種的檔案資料）。

 CDE在2009.03.02出臺(tái)的《殊審批品種溝通交流會(huì)會(huì)議紀(jì)要撰寫格式》。

 特殊審批品種公示信息。

 三、討論

 我國(guó)和日本的共同點(diǎn)：1.初衷：鼓勵(lì)研制新藥，為受嚴(yán)重或罕見(jiàn)疾病折磨的患者盡早提供安全有效的治療藥物。2.建議申請(qǐng)人很好地利用各種咨詢機(jī)制。3.都是批準(zhǔn)后對(duì)公眾開(kāi)放信息。

 我國(guó)和日本的差異：1.對(duì)罕見(jiàn)病用藥品沒(méi)有明確的定義和認(rèn)定。2.日本對(duì)一個(gè)品種多個(gè)適應(yīng)癥會(huì)區(qū)別對(duì)待，而我國(guó)規(guī)定中沒(méi)有體現(xiàn)（實(shí)際操作也許可以借鑒日本）。3.我國(guó)在受理、審評(píng)、審批等各管理環(huán)節(jié)的實(shí)踐過(guò)程中還將不斷完善并借鑒國(guó)外。